Die Phase-III-Studie von AstraZeneca in Japan zu Acoramidis, einer Behandlung der seltenen, tödlichen Herzerkrankung ATTR-CM, zeigt positive Ergebnisse in Bezug auf Überleben, Krankenhausaufenthalte und Lebensqualität. AstraZeneca's Phase III trial in Japan for acoramidis, a treatment for rare, fatal heart condition ATTR-CM, shows positive results in survival, hospitalizations, and quality of life.

Acoramidis von BridgeBio Pharma zeigte positive Ergebnisse in einer einarmigen Phase-3-Studie bei japanischen Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM). BridgeBio Pharma's acoramidis demonstrated positive results in a single-arm Phase 3 study in Japanese patients with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). Die Studie zeigte nach 30 Monaten eine Verbesserung der Funktionen und der Lebensqualität, ohne dass Sicherheitsprobleme festgestellt wurden. The trial showed improvement in functions and quality of life measures after 30 months with no safety issues identified. Die Daten werden auf einer medizinischen Tagung vorgestellt und der japanischen Gesundheitsbehörde zur behördlichen Prüfung vorgelegt. The data will be presented at a medical meeting and submitted for regulatory review by Japan's health authority. Acoramidis ist ein in der Entwicklung befindlicher, oraler, hochwirksamer niedermolekularer Stabilisator von Transthyretin, der eine maximale Stabilisierung erreichen und die native TTR bewahren soll. Acoramidis is an investigational, oral, highly potent small molecule stabilizer of transthyretin, designed to achieve maximal stabilization and preserve native TTR.