Die Phase-III-Studie von AstraZeneca in Japan zu Acoramidis, einer Behandlung der seltenen, tödlichen Herzerkrankung ATTR-CM, zeigt positive Ergebnisse in Bezug auf Überleben, Krankenhausaufenthalte und Lebensqualität.
Acoramidis von BridgeBio Pharma zeigte positive Ergebnisse in einer einarmigen Phase-3-Studie bei japanischen Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM). Die Studie zeigte nach 30 Monaten eine Verbesserung der Funktionen und der Lebensqualität, ohne dass Sicherheitsprobleme festgestellt wurden. Die Daten werden auf einer medizinischen Tagung vorgestellt und der japanischen Gesundheitsbehörde zur behördlichen Prüfung vorgelegt. Acoramidis ist ein in der Entwicklung befindlicher, oraler, hochwirksamer niedermolekularer Stabilisator von Transthyretin, der eine maximale Stabilisierung erreichen und die native TTR bewahren soll.