Das Medikament TYRA-300 von Tyra Biosciences erhält von der FDA den Status „Rare Pediatric Disease Designation“ für Achondroplasie. Tyra Biosciences' drug TYRA-300 receives Rare Pediatric Disease Designation for achondroplasia from the FDA.

Tyra Biosciences gab bekannt, dass es von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status „Rare Pediatric Disease Designation“ für TYRA-300 als potenzielle Behandlung von Achondroplasie, der häufigsten Form von Zwergwuchs, erhalten hat. Tyra Biosciences announced it has received Rare Pediatric Disease Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for TYRA-300 as a potential treatment for achondroplasia, the most common form of dwarfism. Das Unternehmen plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 bei der FDA einen Antrag auf ein neues Prüfpräparat für eine klinische Phase-2-Studie einzureichen, in der Mehrfachdosis-Kohorten von TYRA-300 für Kinder mit Achondroplasie untersucht werden. The company plans to submit an Investigational New Drug application to the FDA in the second half of 2024 for a Phase 2 clinical trial evaluating multiple dose cohorts of TYRA-300 for children with achondroplasia. Ziel der RPD-Bezeichnung ist es, die Entwicklung und Überprüfung potenzieller Behandlungen für seltene Kinderkrankheiten zu beschleunigen. The RPD designation aims to expedite the development and review of potential treatments for rare pediatric diseases.

February 01, 2024

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