Die FDA genehmigt die Gentherapie Lenmeldy zur Behandlung der früh einsetzenden metachromatischen Leukodystrophie bei Kindern. FDA approves gene therapy Lenmeldy for early-onset metachromatic leukodystrophy in children.

Die FDA hat Lenmeldy (Atidarsagen Autotemcel) zugelassen, die erste Gentherapie zur Behandlung von Kindern mit früh einsetzender metachromatischer Leukodystrophie (MLD), einer seltenen genetischen Erkrankung, die das Gehirn und das Nervensystem betrifft. The FDA has approved Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), the first gene therapy for the treatment of children with early-onset metachromatic leukodystrophy (MLD), a rare genetic disease affecting the brain and nervous system. Die Zulassung gilt für Kinder im präsymptomatischen späten infantilen, präsymptomatischen frühen juvenilen und frühsymptomatischen frühen juvenilen Stadium der Krankheit. The approval covers children in the pre-symptomatic late infantile, pre-symptomatic early juvenile, and early symptomatic early juvenile stages of the disease. Lenmeldy ist eine einmalige, individualisierte Einzeldosis-Infusion, die aus den eigenen hämatopoetischen Stammzellen eines Patienten hergestellt wird, die genetisch so verändert wurden, dass sie funktionelle Kopien des ARSA-Gens enthalten. Lenmeldy is a one-time, individualized single-dose infusion made from a patient's own hematopoietic stem cells, which have been genetically modified to include functional copies of the ARSA gene.