Die FDA genehmigt die Gentherapie Lenmeldy zur Behandlung der früh einsetzenden metachromatischen Leukodystrophie bei Kindern.

Die FDA hat Lenmeldy (Atidarsagen Autotemcel) zugelassen, die erste Gentherapie zur Behandlung von Kindern mit früh einsetzender metachromatischer Leukodystrophie (MLD), einer seltenen genetischen Erkrankung, die das Gehirn und das Nervensystem betrifft. Die Zulassung gilt für Kinder im präsymptomatischen späten infantilen, präsymptomatischen frühen juvenilen und frühsymptomatischen frühen juvenilen Stadium der Krankheit. Lenmeldy ist eine einmalige, individualisierte Einzeldosis-Infusion, die aus den eigenen hämatopoetischen Stammzellen eines Patienten hergestellt wird, die genetisch so verändert wurden, dass sie funktionelle Kopien des ARSA-Gens enthalten.

March 18, 2024
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