Die US-amerikanische FDA erteilt der SGT-003-DMD-Gentherapie von Solid Biosciences für die Phase-1/2-Studie INSPIRE Duchenne den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung. US FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to Solid Biosciences' SGT-003 DMD gene therapy for Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne.

Das Biowissenschaftsunternehmen Solid Biosciences hat von der US-amerikanischen FDA für seinen Gentherapiekandidaten der nächsten Generation für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), SGT-003, den Status „Rare Pediatric Disease Designation“ erhalten. Life sciences company Solid Biosciences has received Rare Pediatric Disease Designation from the US FDA for its next-generation Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene therapy candidate, SGT-003. Ziel der Phase-1/2-Studie INSPIRE Duchenne ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von SGT-003 bei pädiatrischen DMD-Patienten im Alter von 4 bis unter 8 Jahren zu bestimmen. The Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne, aims to determine the safety and tolerability of SGT-003 in pediatric DMD patients aged 4 to under 8. Solid Biosciences geht davon aus, die Dosis an Patienten im zweiten Quartal dieses Jahres zu verabreichen. Solid Biosciences anticipates dosing patients in Q2 of this year.