Die US-amerikanische FDA erteilt der SGT-003-DMD-Gentherapie von Solid Biosciences für die Phase-1/2-Studie INSPIRE Duchenne den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung. US FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to Solid Biosciences' SGT-003 DMD gene therapy for Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne.

Das Biowissenschaftsunternehmen Solid Biosciences hat von der US-amerikanischen FDA für seinen Gentherapiekandidaten der nächsten Generation für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), SGT-003, den Status „Rare Pediatric Disease Designation“ erhalten. Life sciences company Solid Biosciences has received Rare Pediatric Disease Designation from the US FDA for its next-generation Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene therapy candidate, SGT-003. Ziel der Phase-1/2-Studie INSPIRE Duchenne ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von SGT-003 bei pädiatrischen DMD-Patienten im Alter von 4 bis unter 8 Jahren zu bestimmen. The Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne, aims to determine the safety and tolerability of SGT-003 in pediatric DMD patients aged 4 to under 8. Solid Biosciences geht davon aus, die Dosis an Patienten im zweiten Quartal dieses Jahres zu verabreichen. Solid Biosciences anticipates dosing patients in Q2 of this year.

April 01, 2024

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