PTC518 von PTC Therapeutics senkt das mutierte Huntingtin-Protein bei Patienten mit Huntington-Krankheit und wurde in der Phase-2-Studie PIVOT-HD auf Sicherheit und Verträglichkeit geprüft. PTC Therapeutics' PTC518 lowers mutant huntingtin protein in Huntington's disease patients, with safety and tolerability in Phase 2 PIVOT-HD study.

PTC Therapeutics veröffentlicht Zwischenergebnisse der Phase-2-PIVOT-HD-Studie zu PTC518 bei Patienten mit der Huntington-Krankheit. Diese zeigen eine dosisabhängige Senkung des mutierten Huntingtin-Proteins (mHTT) im Blut und der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) im 12. Monat. PTC Therapeutics shares interim results from the Phase 2 PIVOT-HD study of PTC518 in Huntington's disease patients, showing dose-dependent lowering of mutant huntingtin (mHTT) protein in blood & cerebrospinal fluid (CSF) at Month 12. Günstige Trends zeigten sich beim Total Motor Score (TMS) und der Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). Favorable trends demonstrated on Total Motor Score (TMS) & Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). PTC518 bleibt sicher und gut verträglich. PTC518 remains safe & well-tolerated.

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