Großbritanniens NHS beginnt, Casgevy Gen-editing Therapie für schwere Bluterkrankungen wie Beta-Thalassämie zur Verfügung zu stellen. UK's NHS begins providing Casgevy gene-editing therapy for severe blood disorders like beta-thalassaemia.

Der britische National Health Service wird die erste von Vertex Pharmaceuticals und Crispr Therapeutics entwickelte Genediting-Therapie für Patienten mit schweren Bluterkrankungen wie Beta-Thalassämie anbieten. The UK's National Health Service will begin providing the first gene-editing therapy, developed by Vertex Pharmaceuticals and Crispr Therapeutics, for patients with severe blood disorders such as beta-thalassaemia. Exagamglogene autotemcel, auch bekannt als Casgevy, wurde für die Anwendung bei Patienten mit schwerer Beta-Thalassämie zugelassen, wenn keine Knochenmarktransplantation verfügbar ist. Exagamglogene autotemcel, also known as Casgevy, was approved for use in patients with severe beta-thalassaemia when no bone marrow transplant is available. Die Behandlung funktioniert, indem ein fehlerhaftes Gen in den Knochenmarkstammzellen des Patienten modifiziert wird, so dass der Körper funktionierendes Hämoglobin produzieren kann, die Notwendigkeit regelmäßiger Bluttransfusionen reduziert und die Lebenserwartung verbessert wird. The treatment works by modifying a faulty gene in the patient's bone marrow stem cells, allowing the body to produce functioning hemoglobin, reducing the need for regular blood transfusions, and improving life expectancy. Casgevy hat das Potenzial, für einige Menschen mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie eine mögliche Heilung zu darstellen und sie von der Belastung und dem Risiko regelmäßiger Bluttransfusionen zu befreien. Casgevy holds the potential to represent a potential cure for some people with transfusion-dependent beta-thalassaemia, freeing them from the burden and risks of needing regular blood transfusions.