Großbritanniens NHS beginnt, Casgevy Gen-editing Therapie für schwere Bluterkrankungen wie Beta-Thalassämie zur Verfügung zu stellen.
Der britische National Health Service wird die erste von Vertex Pharmaceuticals und Crispr Therapeutics entwickelte Genediting-Therapie für Patienten mit schweren Bluterkrankungen wie Beta-Thalassämie anbieten. Exagamglogene autotemcel, auch bekannt als Casgevy, wurde für die Anwendung bei Patienten mit schwerer Beta-Thalassämie zugelassen, wenn keine Knochenmarktransplantation verfügbar ist. Die Behandlung funktioniert, indem ein fehlerhaftes Gen in den Knochenmarkstammzellen des Patienten modifiziert wird, so dass der Körper funktionierendes Hämoglobin produzieren kann, die Notwendigkeit regelmäßiger Bluttransfusionen reduziert und die Lebenserwartung verbessert wird. Casgevy hat das Potenzial, für einige Menschen mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie eine mögliche Heilung zu darstellen und sie von der Belastung und dem Risiko regelmäßiger Bluttransfusionen zu befreien.