Die FDA genehmigt Miplyffa für Niemann-Pick-Krankheit Typ C, eine seltene neurologische Erkrankung. FDA approves Miplyffa for Niemann-Pick disease type C, a rare neurological disorder.

Die FDA hat Miplyffa (Aramoclomol) als erste Behandlung für Niemann-Pick-Krankheit, Typ C (NPC), eine seltene genetische Störung, die neurologische Symptome und Organdysfunktionsstörungen verursacht, zugelassen. The FDA has approved Miplyffa (arimoclomol) as the first treatment for Niemann-Pick disease, type C (NPC), a rare genetic disorder causing neurological symptoms and organ dysfunction. In einer 12-monatigen Studie mit Kindern und jungen Erwachsenen im Alter von 2 bis 19 Jahren wurde die Wirksamkeit von Miplyffa durch eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs nachgewiesen. Evaluated in a 12-month trial with children and young adults aged 2 to 19, Miplyffa demonstrated efficacy by slowing disease progression. Es sollte neben Miglustat verwendet werden. It should be used alongside miglustat. Häufige Nebenwirkungen sind Infektionen der oberen Atemwege, Durchfall und Gewichtsverlust. Common side effects include upper respiratory infections, diarrhea, and weight loss.