Die FDA genehmigt Miplyffa für Niemann-Pick-Krankheit Typ C, eine seltene neurologische Erkrankung.

Die FDA hat Miplyffa (Aramoclomol) als erste Behandlung für Niemann-Pick-Krankheit, Typ C (NPC), eine seltene genetische Störung, die neurologische Symptome und Organdysfunktionsstörungen verursacht, zugelassen. In einer 12-monatigen Studie mit Kindern und jungen Erwachsenen im Alter von 2 bis 19 Jahren wurde die Wirksamkeit von Miplyffa durch eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs nachgewiesen. Es sollte neben Miglustat verwendet werden. Häufige Nebenwirkungen sind Infektionen der oberen Atemwege, Durchfall und Gewichtsverlust.

September 20, 2024
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