UniQures AMT-191-Gentherapie für Fabry-Krankheit erhält Orphan Drug Designation von der FDA.
UniQure hat Orphan Drug Designation von der FDA für AMT-191 erhalten, seine Untersuchung Gentherapie zur Behandlung der Fabry-Krankheit, eine seltene genetische Störung. Diese Bezeichnung folgt der ersten Patientendosis in einer Phase-I/IIa-Studie. Die Erkennung unterstreicht das Potenzial von AMT-191, einen signifikanten Nutzen für Patienten mit Fabry-Erkrankung zu bieten.
September 23, 2024
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