UniQures AMT-191-Gentherapie für Fabry-Krankheit erhält Orphan Drug Designation von der FDA.

UniQure hat Orphan Drug Designation von der FDA für AMT-191 erhalten, seine Untersuchung Gentherapie zur Behandlung der Fabry-Krankheit, eine seltene genetische Störung. Diese Bezeichnung folgt der ersten Patientendosis in einer Phase-I/IIa-Studie. Die Erkennung unterstreicht das Potenzial von AMT-191, einen signifikanten Nutzen für Patienten mit Fabry-Erkrankung zu bieten.

September 23, 2024
3 Artikel