UniQures AMT-191-Gentherapie für Fabry-Krankheit erhält Orphan Drug Designation von der FDA. UniQure's AMT-191 gene therapy for Fabry disease receives Orphan Drug Designation from FDA.

UniQure hat Orphan Drug Designation von der FDA für AMT-191 erhalten, seine Untersuchung Gentherapie zur Behandlung der Fabry-Krankheit, eine seltene genetische Störung. UniQure has received Orphan Drug Designation from the FDA for AMT-191, its investigational gene therapy aimed at treating Fabry disease, a rare genetic disorder. Diese Bezeichnung folgt der ersten Patientendosis in einer Phase-I/IIa-Studie. This designation follows the first patient dosing in a Phase I/IIa trial. Die Erkennung unterstreicht das Potenzial von AMT-191, einen signifikanten Nutzen für Patienten mit Fabry-Erkrankung zu bieten. The recognition highlights the potential of AMT-191 to provide significant benefits for patients suffering from Fabry disease.