Die von der FDA zugelassene Einzeldosis-Gentherapie für Hämophilie B reduziert die Blutungsepisoden um 71%. FDA-approved single-dose gene therapy for Hemophilia B reduces bleeding episodes by 71%.

Forscher haben eine vielversprechende Einzeldosis-Gentherapie für Hämophilie B entwickelt, die in klinischen Studien eine 71%ige Reduktion der Blutungsepisoden zeigte. Researchers have developed a promising single-dose gene therapy for Hemophilia B, which has shown a 71% reduction in bleeding episodes in clinical trials. Die von der FDA im April 2024 genehmigte Therapie ermöglicht es der Leber, Gerinnungsfaktor IX zu produzieren, der die Symptome der genetischen Störung anspricht. The therapy, approved by the FDA in April 2024, enables the liver to produce clotting factor IX, addressing the genetic disorder's symptoms. Dieser Durchbruch könnte die Lebensqualität der Patienten erheblich verbessern, indem die Notwendigkeit regelmäßiger prophylaktischer Injektionen beseitigt und die Behandlungsansätze möglicherweise verändert werden. This breakthrough could significantly enhance patients' quality of life by eliminating the need for regular prophylactic injections, potentially transforming treatment approaches.

September 25, 2024

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