PTC Therapeutics berichtet 50% Verlangsamung der Friedreich Ataxie Progression mit Vatiquinon-Behandlung in MOVE-FA-Studie. PTC Therapeutics reports 50% slowdown in Friedreich ataxia progression with vatiquinone treatment in MOVE-FA study.

PTC Therapeuten berichteten über positive Langzeitergebnisse für Vatiquinon, eine Behandlung für Friedreich-Ataxie (FA), eine seltene genetische Störung. PTC Therapeutics reported positive long-term results for vatiquinone, a treatment for Friedreich ataxia (FA), a rare genetic disorder. In der MOVE-FA-Studie zeigten die Patienten nach 144 Wochen eine 3,7-Punkte-Verbesserung auf der modifizierten Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS), was auf eine 50%ige Verlangsamung des Krankheitsverlaufs hindeutete. In the MOVE-FA study, patients showed a 3.7-point improvement on the modified Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) after 144 weeks, indicating a 50% slowdown in disease progression. Das Unternehmen beabsichtigt, der FDA im Dezember einen neuen Arzneimittelantrag vorzulegen. The company intends to submit a New Drug Application to the FDA in December. Nach den Nachrichten stiegen die PTC-Aktien im Vormarkthandel um über 5%. Following the news, PTC's shares rose over 5% in pre-market trading.

October 08, 2024

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