Die FDA gewährt Mirum Pharmaceuticals' volixibat zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei PBC-Patienten die Bezeichnung für Breakthrough Therapy. FDA grants Breakthrough Therapy Designation to Mirum Pharmaceuticals' volixibat for treating cholestatic pruritus in PBC patients.

Mirum Pharmaceuticals' volixibat wurde von der FDA zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei primären biliären Cholangitis (PBC)-Patienten als Durchbruchtherapie eingestuft. Mirum Pharmaceuticals' volixibat has been granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA for treating cholestatic pruritus in primary biliary cholangitis (PBC) patients. Diese Entscheidung basiert auf positiven Zwischenergebnissen aus der Phase 2b-VANTAGE-Studie, die auf signifikante Verbesserungen bei Pruritus- und Serum-Billesäuren hindeuten. This decision is based on positive interim results from the Phase 2b VANTAGE study, indicating significant improvements in pruritus and serum bile acids. Die laufende Bestätigungsstudie soll die Einschreibung bis 2026 abschließen, was die beschleunigte Entwicklung und den Zugang der Patienten erleichtert. The ongoing confirmatory study is expected to complete enrollment by 2026, facilitating expedited development and access for patients.

October 10, 2024

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