94% der Gentherapie-Patienten mit zerebraler Adrenoleukodystrophie hielten die neurologische Funktion sechs Jahre nach der Behandlung aufrecht.

Die Gentherapie mit elivaldogene autotemcel (Eli-cel) zeigt vielversprechende Langzeitergebnisse für die zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD), eine schwere genetische Störung, die junge Jungen betrifft. Sechs Jahre nach der Behandlung hielten 94 % der Patienten die neurologische Funktion aufrecht und über 80 % vermieden eine größere Behinderung. Allerdings wurden Risiken von hämatologischen Krebserkrankungen, einschließlich myelodysplastischem Syndrom und akuter myeloischer Leukämie, festgestellt. Die Forscher werden die Behandlungsprotokolle weiter verfeinern und diese Risiken untersuchen.

October 09, 2024
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