94% der Gentherapie-Patienten mit zerebraler Adrenoleukodystrophie hielten die neurologische Funktion sechs Jahre nach der Behandlung aufrecht. 94% of gene therapy patients with cerebral adrenoleukodystrophy maintained neurological function six years post-treatment.

Die Gentherapie mit elivaldogene autotemcel (Eli-cel) zeigt vielversprechende Langzeitergebnisse für die zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD), eine schwere genetische Störung, die junge Jungen betrifft. Gene therapy with elivaldogene autotemcel (eli-cel) shows promising long-term results for cerebral adrenoleukodystrophy (CALD), a severe genetic disorder affecting young boys. Sechs Jahre nach der Behandlung hielten 94 % der Patienten die neurologische Funktion aufrecht und über 80 % vermieden eine größere Behinderung. Six years post-treatment, 94% of patients maintained neurological function, and over 80% avoided major disability. Allerdings wurden Risiken von hämatologischen Krebserkrankungen, einschließlich myelodysplastischem Syndrom und akuter myeloischer Leukämie, festgestellt. However, risks of hematologic cancers, including myelodysplastic syndrome and acute myeloid leukemia, were noted. Die Forscher werden die Behandlungsprotokolle weiter verfeinern und diese Risiken untersuchen. Researchers will continue to refine treatment protocols and investigate these risks.