Epicrispr zeigt epigenetische Therapie EPI-321 für FSHD, Ziel D4Z4-Region in frühen 2025 klinischen Studien.

Epicrispr Biotechnologies präsentierte seine epigenetische Bearbeitungsplattform und Daten für seine Therapie EPI-321 zur Behandlung der Facioscapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD) auf dem ESGCT-Kongress. Der neue epigenetische Modulator kann ein stillgelegtes Gen über 75 Tage lang auf fast 100% Expression reaktivieren. Epicrispr plant, Anfang 2025 mit klinischen Studien für EPI-321 zu beginnen, die auf die D4Z4-Region auf Chromosom 4 abzielen, um die schädliche DUX4-Genexpression zu hemmen.

October 22, 2024
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