2023 MDA Kickstart-Programm erhält seltene Pädiatrische Erkrankungen & Orphan Drug Bezeichnungen für angeborenes Myasthenisches Syndrom. 2023 MDA Kickstart program receives Rare Pediatric Disease & Orphan Drug designations for Congenital Myasthenic Syndrome.

Das MDA Kickstart-Programm der Muscular Dystrophy Association hat FDA-Bezeichnungen für seltene Kinderkrankheiten und Orphan Drug für angeborenes Myasthenisches Syndrom erhalten, die durch CHAT-Genmangel verursacht werden. The Muscular Dystrophy Association's MDA Kickstart program has received FDA designations for Rare Pediatric Disease and Orphan Drug for Congenital Myasthenic Syndrome caused by CHAT gene deficiency. Das 2023 gestartete Programm zielt darauf ab, die Entwicklung von Gentherapien für ultra-seltene neuromuskuläre Erkrankungen, die weniger als 1.000 Menschen in den USA betreffen, zu beschleunigen. Launched in 2023, the program aims to expedite development of gene therapies for ultra-rare neuromuscular diseases affecting fewer than 1,000 people in the U.S. Die Initiative arbeitet mit Forge Biologics für die Unterstützung bei der Herstellung zusammen. The initiative collaborates with Forge Biologics for manufacturing support. Das Priority Review Voucher-Programm läuft am 20. Dezember 2024 aus, es sei denn, es wird vom Kongress erneut genehmigt. The Priority Review Voucher program is set to expire on December 20, 2024, unless reauthorized by Congress.

October 24, 2024

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