Ultragenyx berichtet über positive Phase 1/2-Ergebnisse für GTX-102, die auf eine Angelman-Syndrom-Behandlung abzielen. Ultragenyx reports positive Phase 1/2 results for GTX-102, targeting Angelman syndrome treatment.

Ultragenyx Pharmaceutical kündigte vielversprechende Phase 1/2-Ergebnisse für GTX-102, ein Antisense Oligonukleotid zur Behandlung des Angelman-Syndroms, einer seltenen neurogenetischen Störung, an. Ultragenyx Pharmaceutical announced promising Phase 1/2 results for GTX-102, an antisense oligonucleotide aimed at treating Angelman syndrome, a rare neurogenetic disorder. Die Daten deuten auf Verbesserungen in wichtigen kognitiven Bereichen hin und unterstützen die bevorstehende Phase-3-Aspire-Studie, die rund 120 Patienten aufnehmen will. Data indicate improvements in key cognitive areas, supporting the upcoming Phase 3 Aspire study, which plans to enroll around 120 patients. Die Studie wird sich auf kognitive Verbesserungen konzentrieren und hat mehrere Bezeichnungen von Aufsichtsbehörden für ihre potenziellen Vorteile erhalten. The study will focus on cognitive enhancements and has received multiple designations from regulatory bodies for its potential benefits.