Kanadische Studie zeigt, dass das Medikament 4-PBA helfen kann, seltene genetische Störungen, Sandhoff und Tay-Sachs, zu behandeln. Canadian study shows drug 4-PBA may help treat rare genetic disorders, Sandhoff and Tay-Sachs.

Kanadische Forscher fanden heraus, dass ein bereits von der FDA zugelassenes Medikament, 4-Phenylbutyric Acid (4-PBA), die Lebensqualität von Patienten mit seltenen genetischen Störungen Sandhoff und Tay-Sachs verbessern kann. Canadian researchers found that an existing FDA-approved drug, 4-Phenylbutyric Acid (4-PBA), may improve life quality for patients with rare genetic disorders Sandhoff and Tay-Sachs. Das Medikament, das bei Mäusen getestet wurde, zeigte eine Verbesserung der Motorfunktion, verlängerte Lebensdauer und erhöhte gesunde Neuronen. The drug, tested in mice, showed improvements in motor function, extended lifespan, and increased healthy neurons. Diese Entdeckung könnte auch die Forschung über andere neurodegenerative Krankheiten wie Alzheimer und ALS informieren. This discovery could also inform research on other neurodegenerative diseases like Alzheimer's and ALS.