ClearPoint Neuros Gerät erhält FDA-Zulassung, um eine Gentherapie für eine seltene Gehirnstörung, AADC-Mangel, zu liefern. ClearPoint Neuro's device gets FDA approval to deliver gene therapy for a rare brain disorder, AADC deficiency.

ClearPoint Neuro hat die FDA-Zulassung für seine SmartFlow Neuro Cannula erhalten, das erste Gerät, das die Gentherapie für AADC-Mangel, eine seltene genetische Störung, direkt ins Gehirn liefert. ClearPoint Neuro has received FDA approval for its SmartFlow Neuro Cannula, the first device approved to deliver gene therapy directly to the brain for AADC deficiency, a rare genetic disorder. Das Gerät wird verwendet, um PTC Therapeutics' KEBILIDI-Gentherapie, die darauf abzielt, Dopaminproduktion wiederherzustellen und die motorische Funktion bei Patienten zu verbessern, zu verabreichen. The device is used to administer PTC Therapeutics' KEBILIDI gene therapy, which aims to restore dopamine production, improving motor function in patients. Dies markiert einen signifikanten Fortschritt in der Neurogentherapie und bietet die erste krankheitsmodifizierende Behandlung für AADC-Mangel in den USA an. This marks a significant advancement in neuro gene therapy, offering the first disease-modifying treatment for AADC deficiency in the U.S.