Wissenschaftler entwickeln eine "StitchR"-Gentherapie, um Muskeldystrophie in Tiermodellen wirksam zu behandeln. Scientists develop "StitchR" gene therapy to effectively treat muscular dystrophy in animal models.

Wissenschaftler haben eine neue Gentherapiemethode namens "StitchR" entwickelt, um Muskeldystrophie zu behandeln. Scientists have developed a new gene therapy method called "StitchR" to treat muscular dystrophy. Die Technologie liefert große therapeutische Gene in zwei Hälften, die sich dann in Zellen zusammenfügen, um fehlende Proteine wiederherzustellen. The technology delivers large therapeutic genes in two halves, which then join together inside cells to restore missing proteins. Es hat erfolgreich wieder normale Proteinspiegel in Tiermodellen der Muskeldystrophie, Überwindung der Einschränkungen der früheren Gentherapien, die nicht große Gene effektiv liefern konnte. It successfully restored normal protein levels in animal models of muscular dystrophy, overcoming limitations of previous gene therapies that could not deliver large genes effectively.