Wissenschaftler entwickeln eine "StitchR"-Gentherapie, um Muskeldystrophie in Tiermodellen wirksam zu behandeln.
Wissenschaftler haben eine neue Gentherapiemethode namens "StitchR" entwickelt, um Muskeldystrophie zu behandeln. Die Technologie liefert große therapeutische Gene in zwei Hälften, die sich dann in Zellen zusammenfügen, um fehlende Proteine wiederherzustellen. Es hat erfolgreich wieder normale Proteinspiegel in Tiermodellen der Muskeldystrophie, Überwindung der Einschränkungen der früheren Gentherapien, die nicht große Gene effektiv liefern konnte.
November 15, 2024
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