Die CRISPR-Therapie von Intellia Therapeutics zeigt vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung von ATTR-Amyloidose. Intellia Therapeutics' CRISPR therapy shows promising results in treating ATTR amyloidosis.

Intellia Therapeutics berichtete über positive Ergebnisse einer Phase-1-Studie mit Nexiguran Ziclumeran, einer CRISPR-basierten Gentherapie für ATTR-Amyloidose. Intellia Therapeutics reported positive results from a Phase 1 trial of nexiguran ziclumeran, a CRISPR-based gene therapy for ATTR amyloidosis. Die Behandlung zeigte eine rasche und dauerhafte Reduktion der Krankheitsmarker und eine Verbesserung der Patientenbedingungen nach einer Einzeldosis. The treatment showed rapid and lasting reductions in disease markers and improvements in patient conditions after a single dose. Die Therapie erwies sich als sicher und gut verträglich, mit Vorteilen, die sowohl bei Herz- als auch bei Nervensymptomen der Erkrankung beobachtet wurden. The therapy was found to be safe and well-tolerated, with benefits observed in both heart and nerve-related symptoms of the disease.