Die neue CRISPR-basierte Behandlung von Intellia Therapeutics wird von der FDA schnell für eine seltene, tödliche Krankheit eingesetzt. Intellia Therapeutics' new CRISPR-based treatment gets FDA fast-track for a rare, deadly disease.

Intellia Therapeutics hat eine spezielle FDA-Bezeichnung für seine neue geneditierende Behandlung, Nexiguran Ziclumeran, für eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung erhalten, die erbliche Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie genannt wird. Intellia Therapeutics has received a special FDA designation for its new gene-editing treatment, nexiguran ziclumeran, for a rare, life-threatening disease called hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy. Diese CRISPR-basierte Therapie zielt darauf ab, die Krankheit zu stoppen, indem sie auf das Gen abzielt, das sie verursacht. This CRISPR-based therapy aims to stop the disease by targeting the gene that causes it. Die FDA-Bezeichnung wird dazu beitragen, den Zulassungsprozess zu beschleunigen, wodurch diese innovative Behandlung für Patienten früher möglich ist. The FDA's designation will help speed up the approval process, potentially bringing this innovative treatment to patients sooner.