Die neue CRISPR-basierte Behandlung von Intellia Therapeutics wird von der FDA schnell für eine seltene, tödliche Krankheit eingesetzt.
Intellia Therapeutics hat eine spezielle FDA-Bezeichnung für seine neue geneditierende Behandlung, Nexiguran Ziclumeran, für eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung erhalten, die erbliche Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie genannt wird. Diese CRISPR-basierte Therapie zielt darauf ab, die Krankheit zu stoppen, indem sie auf das Gen abzielt, das sie verursacht. Die FDA-Bezeichnung wird dazu beitragen, den Zulassungsprozess zu beschleunigen, wodurch diese innovative Behandlung für Patienten früher möglich ist.
November 25, 2024
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