Stoke Therapeutics' zorevunersen erhält FDA Durchbruchstatus für die Behandlung von Dravet-Syndrom. Stoke Therapeutics' zorevunersen gets FDA breakthrough status for treating Dravet syndrome.

Stoke Therapeutics hat die FDA Breakthrough Therapy Designation für zorevunersen, ein experimentelles Medikament zur Behandlung von Dravet-Syndrom im Zusammenhang mit der SCN1A-Genmutation, erhalten. Stoke Therapeutics has received FDA's Breakthrough Therapy Designation for zorevunersen, an experimental drug for treating Dravet syndrome linked to the SCN1A gene mutation. Das Unternehmen plant, eine globale Phase-3-Studie zu diskutieren und zielt darauf ab, seine Pläne bis zum Jahresende zu aktualisieren und Zorevunersen als erstes krankheitsmodifizierendes Medikament für Dravet-Syndrom anzusprechen. The company plans to discuss a global Phase 3 study and aims to update its plans by year-end, targeting zorevunersen as the first disease-modifying medication for Dravet syndrome. Frühe Studien zeigten eine signifikante Reduktion der Anfallshäufigkeit. Early studies showed significant reductions in seizure frequency.