Novartis' Gentherapie zeigt Versprechen bei der Verbesserung der motorischen Funktionen für Kinder mit SMA Typ 2. Novartis' gene therapy shows promise in improving motor functions for children with SMA Type 2.

Die Phase-III-Studie STEER von Novartis zeigte positive Ergebnisse für intrathekales Onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) bei der Behandlung von Kindern und jungen Erwachsenen mit SMA Typ 2 und markierte eine erste Gentherapie in dieser Gruppe. Novartis' Phase III STEER study showed positive results for intrathecal onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) in treating children and young adults with SMA Type 2, marking a first for gene therapy in this group. Die Studie ergab verbesserte Motorikwerte und ein günstiges Sicherheitsprofil, mit häufigen Nebenwirkungen einschließlich Infektionen der oberen Atemwege und Erbrechen. The study found improved motor function scores and a favorable safety profile, with common side effects including upper respiratory infections and vomiting. Novartis will diese Erkenntnisse 2025 mit Regulierungsbehörden teilen, um die Behandlung verfügbar zu machen. Novartis aims to share these findings with regulatory agencies in 2025 to make the treatment available.