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UniQures Gentherapie für einen bestimmten ALS-Typ bekommt Sicherheit nicken, plant mehr Patientenstudien.
UniQure, ein Gentherapieunternehmen, erhielt eine positive Sicherheitsüberprüfung für seine AMT-162-Behandlung für eine bestimmte Art von ALS von einem unabhängigen Ausschuss.
Die Therapie zielt auf eine durch Mutationen im SOD1-Gen verursachte ALS ab.
Das Unternehmen plant, im ersten Quartal 2025 weitere Patienten zu registrieren, um die Sicherheit und die potenzielle Wirksamkeit der Behandlung weiter zu testen.
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UniQure's gene therapy for a specific ALS type gets safety nod, plans more patient trials.