UniQures Gentherapie für einen bestimmten ALS-Typ bekommt Sicherheit nicken, plant mehr Patientenstudien.
UniQure, ein Gentherapieunternehmen, erhielt eine positive Sicherheitsüberprüfung für seine AMT-162-Behandlung für eine bestimmte Art von ALS von einem unabhängigen Ausschuss. Die Therapie zielt auf eine durch Mutationen im SOD1-Gen verursachte ALS ab. Das Unternehmen plant, im ersten Quartal 2025 weitere Patienten zu registrieren, um die Sicherheit und die potenzielle Wirksamkeit der Behandlung weiter zu testen.
Vor 2 Monaten
3 Artikel