Großbritannien genehmigt die weltweit erste CRISPR Gen-editing-Behandlung für schwere Sichelzellerkrankungen. UK approves world's first CRISPR gene-editing treatment for severe sickle cell disease.

Der britische National Health Service (NHS) hat für Patienten mit schwerer Sichelzellerkrankung eine Gen-Editing-Therapie in Höhe von 1,65 Mio. £, Casgevy (exa-cel), genehmigt. The UK's National Health Service (NHS) has approved a £1.65 million gene-editing therapy, Casgevy (exa-cel), for patients with severe sickle cell disease. Die Behandlung, die erste, die das Gen-Editing-Tool CRISPR verwendet, bearbeitet fehlerhafte Gene in den Stammzellen eines Patienten, um gesunde rote Blutkörperchen zu produzieren. The treatment, the first to use the gene-editing tool CRISPR, edits faulty genes in a patient's stem cells to produce healthy red blood cells. Er ist für rund 50 Patienten jährlich zugelassen und bietet Hoffnung auf eine mögliche Heilung und wird in Fachzentren in London, Manchester und Birmingham erhältlich sein. Approved for around 50 patients annually, it offers hope for a potential cure and will be available at specialist centers in London, Manchester, and Birmingham. Dieser Durchbruch könnte etwa 1.700 Personen im Vereinigten Königreich zugute kommen. This breakthrough could benefit about 1,700 individuals in the UK.