Wissenschaftler testen inhalierbare Gentherapie auf zystische Fibrose in menschlichen Studien mit dem Ziel, die Lungenfunktion zu verbessern. Scientists test inhalable gene therapy for cystic fibrosis in human trials, aiming to improve lung function.

Forscher am Imperial College London führen menschliche Studien für eine inhalierbare Gentherapie durch, die die Lungenfunktion für Patienten mit zystischer Fibrose verbessern könnte, unabhängig von ihrer spezifischen Genmutation. Researchers at Imperial College London are conducting human trials for an inhalable gene therapy that could improve lung function for those with cystic fibrosis, regardless of their specific gene mutation. Die Behandlung, BI 3720931, verwendet einen lentiviralen Vektor, um ein funktionelles CFTR-Gen an die Atemwege zu liefern, was möglicherweise Lungeninfektionen und Atembeschwerden verringert. The treatment, BI 3720931, uses a lentiviral vector to deliver a functional CFTR gene to airway cells, potentially reducing lung infections and breathing issues. Die Studie LENTICLAIR 1 wird die Sicherheit und Wirksamkeit bewerten, wobei die Ergebnisse bis Anfang 2027 erwartet werden. The LENTICLAIR 1 trial will assess safety and efficacy, with results expected by early 2027.