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FDA genehmigt Ctexli als erste Behandlung für die seltene genetische Störung, zerebrotendinöse Xanthomatose.
Die FDA hat Ctexli (Chenodiol) als erste Behandlung für zerebrotendinöse Xanthomatose (CTX) zugelassen, eine seltene genetische Störung.
CTX, verursacht durch eine Genmutation, führt zu Cholesterin-Ansammlung in verschiedenen Organen.
Ctexli hilft, durch den Austausch mangelhafter Gallensäuren und die Verringerung der Cholesterin-Ablagerungen.
Häufige Nebenwirkungen sind Durchfall, Kopfschmerzen und abdominale Schmerzen.
Diese Zulassung basiert auf Studienergebnissen, die eine signifikante Verbesserung bei Patienten zeigen.
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FDA approves Ctexli as the first treatment for the rare genetic disorder, cerebrotendinous xanthomatosis.