Gene-Therapie Durchbruch ermöglicht Jungen mit schweren Immunerkrankungen ein normales Leben führen. Gene therapy breakthrough allows boy with severe immune disease to lead a normal life.

Eine bahnbrechende Gentherapie ermöglichte es Eisa Hussain, ein Junge mit der schweren Immunerkrankung Leukocyte Adhäsionsschwäche 1 (LAD-1), ein normales Leben zu führen. A groundbreaking gene therapy has enabled Eisa Hussain, a boy with the severe immune disease leukocyte adhesion deficiency 1 (LAD-1), to lead a normal life. Zuvor starben Patienten mit LAD-1 typischerweise vor dem zweiten Lebensjahr ohne eine Stammzelltransplantation, die einen engmaschigen Spender erforderte. Previously, patients with LAD-1 typically died before age two without a stem cell transplant, which required a close-match donor. Die neue Therapie modifiziert die Zellen des Patienten, um ein entscheidendes Protein für die Bekämpfung von Infektionen zu produzieren. The new therapy modifies the patient's cells to produce a crucial protein for fighting infections. Nach der Behandlung im Great Ormond Street Hospital kann Eisa jetzt zu Fuß gehen, die Schule besuchen und Aktivitäten wie Fußball genießen. After receiving the treatment at Great Ormond Street Hospital, Eisa can now walk, attend school, and enjoy activities like football.