Neue Gentherapie zeigt Versprechen in Verlangsamung Duchenne Muskeldystrophie Progression, hat aber Einschränkungen. New gene therapy shows promise in slowing Duchenne muscular dystrophy progression but has limitations.

Die Forscher machen Fortschritte in der Gentherapie für Muskeldystrophie Duchenne (DMD), eine genetische Erkrankung, die Muskelschwäche verursacht. Researchers are making progress in gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), a genetic condition causing muscle weakness. Eine kürzlich durchgeführte Phase-3-Studie zeigte, dass delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und die Muskelgesundheit auf der Grundlage von MRT-Messungen erhalten können. A recent phase 3 trial showed that delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) may slow disease progression and preserve muscle health, based on MRI measurements. Die Therapie, die von der FDA im Jahr 2024 genehmigt wurde, heilt DMD jedoch nicht und hat Einschränkungen, einschließlich hoher Kosten und potenzieller Nebenwirkungen wie Muskel- und Herzentzündung. However, the therapy, approved by the FDA in 2024, does not cure DMD and has limitations, including high costs and potential side effects like muscle and heart inflammation. Weitere Studien sind erforderlich, um seinen langfristigen Nutzen und seine Risiken beurteilen zu können. Further studies are needed to assess its long-term benefits and risks.