Die FDA klärt Sarepta's Duchenne Muskeldystrophie-Gentherapie nach dem Tod entschieden unabhängig. FDA clears Sarepta's Duchenne muscular dystrophy gene therapy after death ruled unrelated.

Die FDA hat Sarepta Therapeutics erlaubt, den Versand seiner Gentherapie, Elevidys, für Duchenne Muskeldystrophie Patienten, die noch gehen können, wieder aufzunehmen. The FDA has allowed Sarepta Therapeutics to resume shipping its gene therapy, Elevidys, for Duchenne muscular dystrophy patients who can still walk. Dies folgt einer Untersuchung des jüngsten Todes eines 8-jährigen Patienten, der sich als nicht mit der Therapie in Verbindung stehendes Ereignis herausstellte. This follows an investigation into the recent death of an 8-year-old patient, which was found to be unrelated to the therapy. Die Sarepta Therapeutics-Anteile stiegen nach der Ankündigung über 16 %. Shares of Sarepta Therapeutics rose over 16% after the announcement. Elevidys ist die erste Gentherapie, die in den USA für Muskeldystrophie von Duchenne zugelassen ist. Elevidys is the first gene therapy approved in the US for Duchenne muscular dystrophy. Die FDA benötigt nach wie vor mehr Sicherheitsdaten für ältere, nicht-ambulante Patienten. The FDA still requires more safety data for older, non-ambulatory patients.