Regenerons Garetosmab reduzierte das neue Knochenwachstum bei FOP-Patienten in der Phase-3-Studie um 90 % auf 94 %. Regeneron's garetosmab reduced new bone growth in FOP patients by 90% to 94% in Phase 3 trial.

Regeneron Pharmaceuticals berichtete über positive Ergebnisse der Phase-3-Studie für Garetosmab, ein experimentelles Medikament zur Behandlung von Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), einer seltenen genetischen Störung, die ein abnormes Knochenwachstum in Weichgeweben verursacht. Regeneron Pharmaceuticals reported positive Phase 3 trial results for garetosmab, an experimental drug treating fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), a rare genetic disorder causing abnormal bone growth in soft tissues. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, was im Vergleich zu Placebo bei Erwachsenen mit FOP eine Reduktion neuer Knochenläsionen um 90 bis 94 % ergab. The trial met its primary endpoint, showing a 90% to 94% reduction in new bone lesions compared to placebo in adults with FOP. Das Medikament richtet sich an Aktivin A, ein Protein, das mit einer abnormalen Knochenbildung verbunden ist. The drug targets activin A, a protein linked to abnormal bone formation. Regeneron plant, bis zum Jahresende 2025 die US-Zulassung einzureichen und 2026 weltweit eine neue Studie für jüngere Patienten einzureichen. Regeneron plans to file for U.S. approval by year-end 2025 and submit globally in 2026, with a new trial planned for younger patients. FOP betrifft etwa 900 diagnostizierte Personen weltweit, und Garetosmab könnte eine wichtige Behandlungsoption werden und mit dem derzeit zugelassenen Medikament Sohonos konkurrieren. FOP affects about 900 diagnosed individuals worldwide, and garetosmab could become a key treatment option, competing with the currently approved drug Sohonos.