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Die EU genehmigte Tryngolza für seltene hochtriglyceride Störungen, die Pankreatitis reduzieren und das Leben der Patienten verbessern.
Die Europäische Union hat Tryngolza (Olezarsen), entwickelt von Sobi und Ionis Pharmaceuticals, als Ergänzung zur Diät für erwachsene Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS), eine seltene genetische Störung, die gefährlich hohe Triglyceride verursacht, zugelassen.
Die Zulassung, gestützt auf positive Ergebnisse aus der Phase-3-Balance-Studie, zeigt signifikante Reduktionen der Triglyceridspiegel und akute Pankreatitis-Ereignisse, was die Lebensqualität der Patienten verbessert.
FCS betrifft bis zu 13 von jeder Million Menschen in der EU und birgt ein hohes Risiko einer lebensbedrohlichen Pankreatitis.
Der CHMP der Europäischen Arzneimittel-Agentur hatte die Genehmigung im Juli empfohlen.
Sobi besitzt kommerzielle Rechte in allen Ländern außer in den USA, Kanada und China.
The EU approved Tryngolza for rare high-triglyceride disorder, reducing pancreatitis and improving patients' lives.