FDA genehmigt Forzinity für Barth-Syndrom, die erste Behandlung für die seltene genetische Störung, basierend auf verbesserter Muskelfunktion in Studien. FDA approves Forzinity for Barth syndrome, the first treatment for the rare genetic disorder, based on improved muscle function in trials.

Die FDA hat Forzinity (Elamipretid) eine beschleunigte Zulassung für das Barth-Syndrom erteilt, eine seltene genetische Störung, die vor allem Männer betrifft und die erste Behandlung für den Zustand markiert. The FDA has granted accelerated approval to Forzinity (elamipretide) for Barth syndrome, a rare genetic disorder affecting primarily males, marking the first treatment for the condition. Am 19. September 2025 genehmigt, verbessert das Medikament die mitochondriale Funktion und basiert auf klinischen Studienergebnissen, die eine erhöhte Muskelstärke und körperliche Leistungsfähigkeit zeigen. Approved on September 19, 2025, the drug improves mitochondrial function and is based on clinical trial results showing enhanced muscle strength and physical performance. Es ist derzeit für Patienten im Alter von 12 und älter mit einem Gewicht von mindestens 66 Pfund zugelassen, mit laufenden Bemühungen, den Zugang zu jüngeren Menschen zu erweitern. It is currently approved for patients aged 12 and older weighing at least 66 pounds, with ongoing efforts to expand access to younger individuals. Die Genehmigung folgt auf jahrelange Verzögerungen und Eintreten von Familien und erfordert ein Nachprüfungsverfahren, um langfristige Leistungen zu bestätigen. The approval follows years of delays and advocacy from families, and requires a post-approval trial to confirm long-term benefits. Häufige Nebenwirkungen sind milde Reaktionen an der Injektionsstelle. Common side effects are mild injection-site reactions.