Die FDA gewährt Sanofi s experimentelle Gentherapie für seltene DM1-Erkrankungen mit Fast Track. FDA grants Fast Track to Sanofi’s experimental gene therapy for rare DM1 disorder.

Die US-FDA hat die Bezeichnung Fast Track SAR446268, eine experimentelle AAV-Gentherapie von Sanofi für nicht angeborene juvenile und adulte myotonische Dystrophie Typ 1 (DM1), eine seltene genetische Störung, die progressive Muskelschwäche, Myotonia und Multiorganschäden verursacht, verliehen. The U.S. FDA has granted Fast Track designation to SAR446268, an experimental AAV gene therapy by Sanofi for non-congenital juvenile and adult myotonic dystrophy type 1 (DM1), a rare genetic disorder causing progressive muscle weakness, myotonia, and multi-organ damage. SAR446268 ist ohne zugelassene Therapien die einzige DM1-Therapie in der klinischen Entwicklung, die derzeit in einer ersten Phase 1-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit durchgeführt wird. With no approved treatments available, SAR446268 is the only DM1 therapy in clinical development, currently in a first-in-human Phase 1-2 trial evaluating safety, tolerability, and effectiveness. Die Therapie zielt darauf ab, die Grundursache der Krankheit zu adressieren. The therapy aims to address the root cause of the disease. Sanofi erhielt auch die Orphan Drug Designation für SAR446268 in den USA und der EU, was sein Potenzial zur Behandlung dieser schweren, seltenen Erkrankung hervorhebt. Sanofi also received Orphan Drug Designation for SAR446268 in the U.S. and EU, highlighting its potential to treat this serious, rare condition.