Die FDA lehnt Apitegromab für SMA aufgrund von Herstellungsproblemen ab, nicht aufgrund der Sicherheit oder Wirksamkeit. FDA rejects apitegromab for SMA due to manufacturing issues, not safety or efficacy.

Die FDA veröffentlichte einen Complete Response Letter, der Scholar Rocks Anwendung für Apitegremab, eine Behandlung für Wirbelsäulenmuskuläre Atrophie, unter Berufung auf Herstellungsprobleme bei Catalent Indiana, einer Dritteinrichtung, ablehnte. The FDA issued a Complete Response Letter rejecting Scholar Rock’s application for apitegromab, a treatment for spinal muscular atrophy, citing manufacturing issues at Catalent Indiana, a third-party facility. Die Entscheidung, die auf Inspektionsergebnissen beruht, stellt die Sicherheit oder Wirksamkeit des Arzneimittels nicht in Frage. The decision, based on inspection findings, does not question the drug’s safety or efficacy. Scholar Rock plant, seinen Antrag erneut einzureichen, nachdem die Anlage die Bedenken anspricht. Scholar Rock plans to resubmit its application after the facility addresses the concerns. Das Unternehmen ist weiterhin verpflichtet, die Behandlung an Patienten zu bringen, und seine Anteile sanken über 12% im Vormarkthandel. The company remains committed to bringing the treatment to patients, and its shares dropped over 12% in pre-market trading.