Eine Gentherapie verlangsamte das Fortschreiten der Huntington-Krankheit um 75% über 3 Jahre in einer klinischen Studie und markierte die erste krankheitsmodifizierende Behandlung für die vererbte Erkrankung. A gene therapy slowed Huntington’s disease progression by 75% over 3 years in a clinical trial, marking the first disease-modifying treatment for the inherited disorder.

Eine Gentherapie namens AMT-130 hat das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zum ersten Mal in einer klinischen Studie verlangsamt, was für Patienten, die eine hohe Dosis erhalten, eine Verringerung des Rückgangs um 75 % über 36 Monate zeigt. A gene therapy called AMT-130 has slowed Huntington’s disease progression for the first time in a clinical trial, showing a 75% reduction in decline over 36 months for patients receiving a high dose. Entwickelt von uniQure und getestet vom University College London, verbesserte oder stabilisierte die einmalige Gehirnchirurgie die motorischen, kognitiven und funktionellen Fähigkeiten mit niedrigeren Ebenen eines Hirnverletzungsmarkers. Developed by uniQure and tested by University College London, the one-time brain surgery treatment improved or stabilized motor, cognitive, and functional abilities, with lower levels of a brain injury marker. Die Forscher nannten die Ergebnisse transformativ und bemerkten, dass einige Patienten stabil blieben oder zur Arbeit zurückkehrten. Researchers called the results transformative, noting some patients remained stable or returned to work. Die Therapie, die über eine Einzeldosis durchgeführt wird, wird voraussichtlich einen lang anhaltenden Nutzen bieten und stellt den ersten Beweis für eine krankheitsmodifizierende Behandlung für diese vererbte neurodegenerative Erkrankung dar. The therapy, delivered via a single dose, is expected to offer long-lasting benefits and represents the first evidence of a disease-modifying treatment for this inherited neurodegenerative disorder.