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UniQures Gentherapie AMT-130 verlangsamte die Huntington-Progression in einer Studie um 75% und steigerte den Bestand um über 23 Prozent.
UniQures Aktien sprangen am Mittwoch nach der Gentherapie AMT-130 über 230 % auf rund 45,60 $ und erreichten in einer Phase-I/II-Studie für Huntington-Krankheit primäre und sekundäre Endpunkte, was eine Verlangsamung der Krankheitsprogression um 75 % nach 36 Monaten und eine Verringerung des funktionellen Rückgangs um 60 % zeigt.
Die Therapie war gut verträglich, mit positiven Trends bei motorischen und kognitiven Maßnahmen und reduzierten Neurodegenerationsbiomarkern.
Das Unternehmen plant, Anfang 2026 eine Biologics-Lizenz-Anwendung einzureichen und hat sich ein nicht-verdünnendes Darlehen von Hercules Capital in Höhe von 175 Millionen US-Dollar zur Unterstützung der kommerziellen Bereitschaft gesichert.
UniQure's gene therapy AMT-130 slowed Huntington’s progression by 75% in a trial, boosting stock over 230%.