Die Gentherapie AMT-130 verlangsamte die Huntington-Progression in einer kleinen Studie um bis zu 75%, doch die Ergebnisse benötigen größere Studien zur Bestätigung. Gene therapy AMT-130 slowed Huntington’s progression by up to 75% in a small study, but results need larger trials for confirmation.

Eine Gentherapie namens AMT-130 verlangsamte das Fortschreiten der Huntington-Krankheit um bis zu 75% in einer kleinen, unüberprüften Studie mit 29 Patienten, wobei Empfänger mit höherer Dosis über 36 Monate den größten Nutzen zeigten. A gene therapy called AMT-130 slowed Huntington’s disease progression by up to 75% in a small, unreviewed study of 29 patients, with higher-dose recipients showing the most benefit over 36 months. Die Behandlung wurde über eine Gehirnoperation durchgeführt und reduzierte die schädlichen Proteinspiegel von Huntingtin und Nervenschädigungsmarker in der Wirbelsäulenflüssigkeit, mit Verbesserungen in Bewegung, Kognition und täglicher Funktion. Delivered via brain surgery, the treatment reduced harmful huntingtin protein levels and nerve damage markers in spinal fluid, with improvements in movement, cognition, and daily function. Während gut vertragen, waren Nebenwirkungen mit dem invasiven Verfahren verbunden. While well-tolerated, side effects were linked to the invasive procedure. Experten weisen darauf hin, dass die Ergebnisse vorläufig sind, basierend auf externen Vergleichen und nicht auf einer kontrollierten Studie, und erfordern eine Bestätigung durch größere Studien vor der behördlichen Genehmigung, die uniQure plant, im Jahr 2026 zu suchen. Experts caution that results are preliminary, based on external comparisons rather than a controlled trial, and require confirmation through larger studies before regulatory approval, which uniQure plans to seek in 2026.