FDA stoppt die Überprüfung der CUTX-101 für pädiatrische Menkes-Krankheit aufgrund von Herstellungsproblemen, trotz positiver Ergebnisse. FDA halts review of CUTX-101 for pediatric Menkes disease due to manufacturing issues, despite positive results.

Die FDA veröffentlichte einen Complete Response Letter für CUTX-101, eine Behandlung für pädiatrische Menkes-Krankheit, unter Berufung auf Herstellungsmängel in der Produktionsanlage, obwohl es nicht in Frage stellte die Sicherheit oder Wirksamkeit des Arzneimittels. The FDA issued a Complete Response Letter for CUTX-101, a treatment for pediatric Menkes disease, citing manufacturing deficiencies at the production facility, though it did not question the drug’s safety or efficacy. Die Entscheidung, mit der die Prioritätsüberprüfung gestoppt wurde, folgt einer erneuten Überprüfung im September 2025. The decision, which halted the Priority Review, follows a September 2025 re-inspection. Sentynl Therapeutics, die jetzt die Entwicklung überwacht, plant, die Probleme anzugehen und die Bewerbung erneut einzureichen. Sentynl Therapeutics, now overseeing development, plans to address the issues and resubmit the application. Das Medikament zeigte positive klinische Ergebnisse und verbesserte das Überleben bei früh behandelten Patienten. The drug showed positive clinical results, improving survival in early-treated patients. Wenn Sentynl zugelassen ist, wird er einen Prioritätsgutschein für seltene Kinderkrankheiten auf Cyprium Therapeutics übertragen, der ebenfalls Lizenzgebühren und bis zu 129 Millionen Dollar an Meilensteinzahlungen erhält. If approved, Sentynl will transfer a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher to Cyprium Therapeutics, which is also eligible for royalties and up to $129 million in milestone payments.