U.S. FDA akzeptierte Leniolisib Anwendung für Kinder 4–11 mit seltenen Immunstörungen APDS, mit Entscheidung fällig 31. Januar 2026. U.S. FDA accepted leniolisib application for children 4–11 with rare immune disorder APDS, with decision due Jan. 31, 2026.

Die US-FDA hat Pharming Groups ergänzende Arzneimittelanwendung für Leniolisib, einen oralen PI3Kδ-Hemmer, für Kinder im Alter von 4 bis 11 Jahren mit aktiviertem PI3Kδ-Syndrom (APDS), einer seltenen Immunstörung, akzeptiert. The U.S. FDA has accepted Pharming Group’s supplemental drug application for leniolisib, an oral PI3Kδ inhibitor, for children aged 4 to 11 with activated PI3Kδ syndrome (APDS), a rare immune disorder. Der Antrag erhielt eine Prioritätsüberprüfung mit einer Entscheidung, die bis zum 31. Januar 2026 erwartet wird. The application received Priority Review, with a decision expected by January 31, 2026. Daten aus einer Phase-III-Studie zeigten verbesserte Krankheitsmarker – reduzierte Lymphadenopathie und erhöhte naive B-Zellen – innerhalb von 12 Wochen, zusammen mit acht Monaten Sicherheitsdaten. Data from a Phase III trial showed improved disease markers—reduced lymphadenopathy and increased naïve B cells—within 12 weeks, along with eight months of safety data. Wenn Leniolisib zugelassen würde, wäre es die erste Behandlung für Kinder unter 12 Jahren mit APDS weltweit. If approved, leniolisib would be the first treatment for children under 12 with APDS globally. Das Medikament, das bereits für die 12 und älter zugelassen ist, wird in mehreren anderen Ländern überprüft. The drug, already approved for those 12 and older, is under review in several other countries. APDS, verursacht durch genetische Mutationen, führt zu wiederkehrenden Infektionen, Immundysfunktion und Langzeitkomplikationen wie Lymphom und Lungenschäden, die oft Jahre nach Beginn der Symptome diagnostiziert werden. APDS, caused by genetic mutations, leads to recurrent infections, immune dysfunction, and long-term complications like lymphoma and lung damage, often diagnosed years after symptoms begin.