Rocket Pharmaceuticals zog seine US-amerikanische Genterapie-Anwendung für Fanconi-Anämie zurück, um sich auf kardiovaskuläre Programme und klarere regulatorische Pfade zu konzentrieren. Rocket Pharmaceuticals withdrew its U.S. gene therapy application for Fanconi anemia to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths.

Rocket Pharmaceuticals hat freiwillig seine US-Biologics-Lizenzantrag für RP-L102 zurückgezogen, eine Gentherapie für Fanconi-Anämie, unter Berufung auf strategische Verschiebungen, um sich auf Herz-Kreislauf-Programme und klarere regulatorische Wege zu konzentrieren. Rocket Pharmaceuticals has voluntarily withdrawn its U.S. Biologics License Application for RP-L102, a gene therapy for Fanconi anemia, citing strategic shifts to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths. Die Entscheidung, die eher auf geschäftlichen Erwägungen als auf der Sicherheit oder Wirksamkeit beruht, folgt den vielversprechenden Phase-2-Ergebnissen der Therapie und der vorherigen Rücknahme ihrer europäischen Anwendung. The decision, based on business considerations rather than safety or efficacy, follows the therapy's promising Phase 2 results and prior withdrawal of its European application. Das Unternehmen hat die interne Entwicklung eingestellt, rund 30 % der Mitarbeiter entlassen und setzt nun nach Wiederaufnahme der Studien nach der FDA-Holdlifting die Therapie der Danon-Krankheit, RP-A501, in den Vordergrund. The company ceased internal development, laid off about 30% of staff, and is now prioritizing its Danon disease therapy, RP-A501, after resuming trials post-FDA hold lift.