Jaguar Health traf sich mit der FDA, um eine Studie von Crofelemer für seltene pädiatrische MVID, die vielversprechende Reduktion der parenteralen Unterstützung zu fördern. Jaguar Health met with the FDA to advance a trial of crofelemer for rare pediatric MVID, showing promising reductions in parenteral support.

Jaguar Health schloss am 2. Oktober 2025 ein Typ C-Meeting mit der FDA ab und suchte nach einer Anleitung für die Weiterentwicklung seiner klinischen Studie mit Crofelemer für Mikrovillus-Inclusion-Erkrankungen (MVID), einer seltenen pädiatrischen Erkrankung, die weltweit 100–200 Patienten betrifft und lebenslange parenterale Unterstützung ohne zugelassene Behandlungen erfordert. Jaguar Health completed a Type C meeting with the FDA on October 2, 2025, seeking guidance on advancing its clinical trial of crofelemer for microvillus inclusion disease (MVID), a rare pediatric disorder affecting 100–200 patients globally and requiring lifelong parenteral support with no approved treatments. Eine laufende VAE-Studie zeigte eine Verringerung der gesamten parenteralen Unterstützung um 37 % und einen Rückgang der parenteralen Ernährung um 30 % nach der Wiederaufnahme des Crofelemers, was die bisherigen Ergebnisse übertraf. An ongoing UAE trial showed a 37% reduction in total parenteral support and a 30% drop in parenteral nutrition after resuming crofelemer, exceeding prior results. Das Unternehmen plant, seine Studie auf der Grundlage von FDA-Feedback zu ändern, regulatorische Diskussionen in der EU und in den MENA-Regionen fortzusetzen und die Ergebnisse auf der NASPGHAN-Jahrestagung im November vorzustellen. The company plans to amend its trial based on FDA feedback, pursue regulatory discussions in the EU and MENA regions, and present findings at the NASPGHAN Annual Meeting in November. Crofelemer besitzt eine Orphan-Medikamentbezeichnung in den USA und in der EU, und Jaguar unterstützt erweiterte Zugangsprogramme in den USA für pädiatrische MVID-Patienten. Crofelemer holds orphan drug designation in the U.S. and EU, and Jaguar is supporting expanded access programs in the U.S. for pediatric MVID patients.