Die FDA genehmigt die Gentherapie-Studie von Complement Therapeutics zur Blindheit verursachenden Augenerkrankung. FDA approves Complement Therapeutics' gene therapy trial for blindness-causing eye disease.

Complement Therapeutics hat die FDA-Zulassung erhalten, die Opti-GAIN Phase I/II-Studie für CTx001, eine Gentherapie, die auf geografische Atrophie (GA) abzielt, wegen altersbedingter Makuladegeneration, eine führende Ursache für irreversiblen Sehverlust, der etwa 1,5 Millionen Amerikaner betrifft, zu starten. Complement Therapeutics has received FDA approval to launch the Opti-GAIN Phase I/II trial for CTx001, a gene therapy targeting geographic atrophy (GA) due to age-related macular degeneration, a leading cause of irreversible vision loss affecting about 1.5 million Americans. Die Therapie verwendet Adeno-assoziiertes Virus (AAV), um ein modifiziertes Complement Receptor 1 Protein zu liefern, um den Komplementweg des Immunsystems zu regulieren, was die Krankheitsprogression möglicherweise verlangsamt. The therapy uses adeno-associated virus (AAV) to deliver a modified Complement Receptor 1 protein to regulate the immune system’s complement pathway, potentially slowing disease progression. Die erste Humanstudie, die Anfang 2026 mit der Dosierung beginnen soll, wird Sicherheit, Verträglichkeit und frühe Wirksamkeit bei 75 Patienten in internationalen Netzhautzentren bewerten, die durch Daten aus der i-GAIN-Natural Anamnese-Studie informiert werden. The first-in-human trial, expected to begin dosing in early 2026, will evaluate safety, tolerability, and early effectiveness in 75 patients across international retinal centers, informed by data from the i-GAIN natural history study. Das Unternehmen, ein Spinout von der University of Manchester, sieht den Meilenstein als einen wichtigen Schritt in Richtung einer möglichen einmaligen Behandlung für einen Zustand mit begrenzten aktuellen Optionen. The company, a spinout from the University of Manchester, views the milestone as a key step toward a potential one-time treatment for a condition with limited current options.