Gentherapie DB-OTO wiederhergestelltes Gehör bei den meisten Kindern mit genetischer Taubheit, möglicherweise ersetzt Cochlea-Implantate. Gene therapy DB-OTO restored hearing in most children with genetic deafness, potentially replacing cochlear implants.

Eine Gentherapie namens DB-OTO führte zu signifikanten, dauerhaften Verbesserung des Hörvermögens bei Kindern mit tiefem genetischem Hörverlust aufgrund von OTOF-Genmutationen, nach Ergebnissen der CHORD-Studie. A gene therapy called DB-OTO led to significant, lasting hearing improvements in children with profound genetic hearing loss due to OTOF gene mutations, according to results from the CHORD trial. Von 12 Teilnehmern zeigten 11 innerhalb von Wochen klinisch bedeutsame Hörgewinne, wobei drei normale Hörwerte erreichten. Of 12 participants, 11 showed clinically meaningful hearing gains within weeks, with three achieving normal hearing levels. Neun erreichten den primären Endpunkt der Hörschwellen bei 70 dB oder besser, wodurch möglicherweise der Bedarf an Cochlea-Implantaten entfällt. Nine met the primary endpoint of hearing thresholds at 70 dB or better, potentially eliminating the need for cochlear implants. Die Sprachwahrnehmung verbesserte sich bei allen beurteilten Kindern, und die Behandlung war gut verträglich ohne schwerwiegende Nebenwirkungen. Speech perception improved in all assessed children, and the treatment was well-tolerated with no serious adverse events. Regeneron plant, eine US-Regulierungsanwendung später im Jahr 2025 einzureichen. Regeneron plans to submit a U.S. regulatory application later in 2025.