Die FDA akzeptierte Rockets Gentherapie BLA für seltene Immunstörungen; Zulassungsziel März 2026. FDA accepted Rocket's gene therapy BLA for rare immune disorder; approval target March 2026.

Die FDA hat Rocket Pharmaceuticals' neu eingereichte BLA für Kresladi, eine Gentherapie für schwere LAD-I, eine seltene genetische Immunstörung, akzeptiert. The FDA has accepted Rocket Pharmaceuticals' resubmitted BLA for Kresladi, a gene therapy for severe LAD-I, a rare genetic immune disorder. Die Überprüfung hat ein Ziel-Aktionsdatum am 28. März 2026. The review has a target action date of March 28, 2026. Falls dies genehmigt ist, könnte Rocket einen Prioritäts-Gutschein für seltene Kinderkrankheiten erhalten. If approved, Rocket could receive a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Klinische Daten zeigten ein 100%iges Überleben nach 12 Monaten, reduzierte Infektionen und verbesserte Wundheilung ohne schwerwiegende behandlungsbedingte Nebenwirkungen. Clinical data showed 100% survival at 12 months, reduced infections, and improved wound healing with no serious treatment-related side effects. Die Therapie zielt darauf ab, eine Heilung zu ermöglichen, ohne eine Spendertransplantation zu benötigen. The therapy aims to provide a cure without needing a donor transplant.