Ein 3-jähriges Mädchen mit schwerem Hörverlust gewann nach einer experimentellen Gentherapie ein normales Gehör und markierte damit einen großen Durchbruch in einer globalen klinischen Studie. A 3-year-old girl with severe hearing loss gained normal hearing after experimental gene therapy, marking a major breakthrough in a global clinical trial.

Ein 3-jähriges Mädchen, Opal Sandy, geboren mit tiefem Hörverlust aufgrund einer OTAF-Genmutation, hat nach einer experimentellen Gentherapie im Jahr 2023 im Alter von 11 Monaten wieder normales Gehör erlangt. A 3-year-old girl, Opal Sandy, born with profound hearing loss due to an OTOF gene mutation, has regained normal hearing after receiving experimental gene therapy in 2023 at 11 months old. Die Behandlung, die Teil einer Regeneron-geführten klinischen Studie zur DB-OTO-Gentherapie war, beinhaltete die Injektion einer funktionellen Genkopie in ihre rechte Cochlea, während sie ein Gerät in ihr linkes Ohr implantierte. The treatment, part of a Regeneron-led clinical trial for DB-OTO gene therapy, involved injecting a functional gene copy into her right cochlea while implanting a device in her left ear. Zwei Jahre später hört sie deutlich, ohne sich auf das Implantat zu verlassen, ein Durchbruch, den ihre Eltern berichteten. Two years later, she hears clearly without relying on the implant, a breakthrough reported by her parents. Von 12 Studienteilnehmern zeigten 11 innerhalb von Wochen deutliche Verbesserungen des Hörvermögens, ohne schwerwiegende Nebenwirkungen. Among 12 trial participants, 11 showed significant hearing improvements within weeks, with no serious side effects. Der Prozess wird in den USA, Spanien und Deutschland fortgesetzt, wo Kinder unter 18 Jahren eingeschrieben werden. The trial continues in the U.K., U.S., Spain, and Germany, enrolling children under 18.