FDA-Schnellspuren AnnJi-Experimentarmedikament AJ201 für seltene Muskelerkrankung SBMA, das auf die erste Behandlung seit über 20 Jahren abzielt. FDA fast-tracks AnnJi’s experimental drug AJ201 for rare muscle disease SBMA, aiming for first treatment in over 20 years.

Die FDA hat AJ201, eine experimentelle Therapie von AnnJi Pharmaceutical für die Spinal- und Bulbarmuskuläre Atrophie (SBMA), eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung, die etwa 1 von 40.000 Männern betrifft, die Schnellspurbezeichnung gewährt. The FDA has granted Fast Track Designation to AJ201, an experimental therapy by AnnJi Pharmaceutical for spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA), a rare genetic neuromuscular disorder affecting about 1 in 40,000 males. SBMA hat keine zugelassenen Behandlungen. SBMA has no approved treatments. AJ201, ein erstklassiges kleines Molekül, zielt darauf ab, toxische Proteine, die mit der Krankheit verbunden sind, zu reduzieren und die motorische Funktion zu verbessern. AJ201, a first-in-class small molecule, aims to reduce toxic proteins linked to the disease and improve motor function. Die Bezeichnung, zusammen mit früheren Orphan Drug Designations, soll die Entwicklung und Überprüfung beschleunigen. The designation, along with prior Orphan Drug Designations, is intended to speed development and review. AnnJi plant, AJ201 in Phase-3-Studien zu verlegen, um die erste zugelassene SBMA-Behandlung seit über 20 Jahren zu liefern. AnnJi plans to move AJ201 into Phase 3 trials, aiming to deliver the first approved SBMA treatment in over 20 years.