Relief Therapeutics berichtet, dass die neue flüssige Sapropterin-Therapie für PKU sicher und wirksam ist, wobei eine FDA-Einreichung für Anfang 2026 geplant ist. Relief Therapeutics reports its new liquid sapropterin therapy is safe and effective for PKU, with an FDA submission planned for early 2026.

Relief Therapeutics hat positive Ergebnisse einer pivotalen Studie mit der neuen flüssigen Sapropterin-Formulierung RLF-OD032 bekannt gegeben, die mit KUVAN® Powder zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU) bioäquivalent ist. Relief Therapeutics has announced positive results from a pivotal study showing its new liquid sapropterin formulation, RLF-OD032, is bioequivalent to KUVAN® Powder for treating phenylketonuria (PKU). Die gebrauchsfertige, hochkonzentrierte Flüssigkeit muss nicht mit Wasser gemischt werden und reduziert das Dosisvolumen um das 100-fache, was die Aufrechterhaltung der Dosis, insbesondere bei Kindern, verbessern kann. The ready-to-use, highly concentrated liquid requires no mixing with water and reduces dose volume by up to 100-fold, potentially improving adherence, especially in children. Die Behandlung war ohne schwerwiegende Nebenwirkungen gut verträglich. The treatment was well tolerated with no serious side effects. Das Unternehmen plant, der FDA Anfang 2026 eine neue Arzneimittel-Anwendung 505(b)(2) zu unterbreiten, um die Zulassung für die erste tragbare, gebrauchsfertige flüssige Sapropterin-Therapie zu beantragen. The company plans to submit a 505(b)(2) New Drug Application to the FDA in early 2026, seeking approval for the first portable, ready-to-use liquid sapropterin therapy. Bei Genehmigung könnte RLF-OD032 für PKU-Patienten eine wesentliche Verbesserung des Behandlungskomforts und der Lebensqualität bieten, wobei der Patentschutz bis mindestens 2043 erwartet wird. If approved, RLF-OD032 could offer a major improvement in treatment convenience and quality of life for PKU patients, with patent protection expected through at least 2043.