UniQures Aktien stürzten 59%, nachdem die FDA ihre Gentherapiedaten für die Huntington-Krankheit abgelehnt hatte, unter Hinweis auf unzureichende Beweise. UniQure's stock plunged 59% after the FDA rejected its gene therapy data for Huntington’s disease, citing insufficient evidence.

Die Aktien von UniQure gingen am 3. November 2025 im Vormarkthandel um 59% zurück, nachdem die FDA die klinischen Daten des Unternehmens für seine Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit abgelehnt hatte, da die Beweise für eine Biologics-Lizenzanwendung nicht mehr ausreichen. UniQure's stock dropped 59% in premarket trading on November 3, 2025, after the FDA rejected the company’s clinical data for its gene therapy AMT-130 treating Huntington’s disease, stating the evidence is no longer sufficient for a biologics license application. Die Therapie, die in früheren Studien eine Verlangsamung der Krankheitsprogression um 75 % versprichte, hatte zuvor eine Durchbruchtherapie-Auszeichnung erhalten. The therapy, which showed promise in slowing disease progression by 75% in earlier trials, had previously received breakthrough-therapy designation. Die Entscheidung der FDA's hat die Genehmigungs-Timeline ungewiss gelassen und die UniQure veranlasst, dringende Gespräche mit Regulierungsbehörden zu suchen, um die nächsten Schritte zu bestimmen. The FDA’s decision has left the approval timeline uncertain, prompting UniQure to seek urgent discussions with regulators to determine next steps. Das Ergebnis unterstreicht die anhaltenden Herausforderungen bei der Weiterentwicklung von Gentherapien für komplexe neurodegenerative Erkrankungen. The outcome highlights ongoing challenges in advancing gene therapies for complex neurodegenerative disorders.