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Eine CRISPR-Therapie reduzierte das schlechte Cholesterin und die Triglyceride um fast die Hälfte bei Patienten mit schweren Lipidstörungen, mit Wirkungen, die über 60 Tage andauerten.
CTX310 von CRISPR Therapeutics, eine einmalige Gen-Editing-Therapie, die auf das ANGPTL3-Gen abzielt, senkte in einer Phase-1-Studie mit 15 Patienten mit schweren Fettstoffwechselstörungen das LDL-Cholesterin um 49 % und die Triglyceride um 55 %.
Die Behandlung zeigte dauerhafte Wirkungen über 60 Tage hinaus und keine schwerwiegenden Nebenwirkungen, die mit der Therapie in Zusammenhang standen.
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A CRISPR therapy reduced bad cholesterol and triglycerides by nearly half in patients with severe lipid disorders, with effects lasting over 60 days.