Eine Einzeldosis RN0361 von Rona Therapeutics reduzierte die Triglyceride bei Patienten mit hohen Konzentrationen um bis zu 69 %, ohne schwerwiegende Nebenwirkungen. A single dose of Rona Therapeutics' RN0361 reduced triglycerides by up to 69% in people with high levels, with no serious side effects.

Rona Therapeutics berichtete über die Ergebnisse der Phase 1-Studie für RN0361, eine siRNA-Therapie, die Apolipoprotein C3 bei den wissenschaftlichen Sitzungen der American Heart Association 2025 zum Ziel hatte. Rona Therapeutics reported Phase 1 trial results for RN0361, an siRNA therapy targeting Apolipoprotein C3, at the 2025 American Heart Association Scientific Sessions. Eine Einzeldosis bei Menschen mit hohen Triglyceriden führte mindestens sechs Monate lang zu einer anhaltenden Reduktion von ApoC3 um bis zu 93 % und zu 69 % bei den Triglyceriden, zusammen mit einem signifikanten Rückgang der schädlichen Lipoproteine. A single dose in people with high triglycerides led to sustained reductions—up to 93% in ApoC3 and 69% in triglycerides—for at least six months, along with significant drops in harmful lipoproteins. Die Behandlung war gut verträglich, mit nur milden, vorübergehenden Nebenwirkungen. The treatment was well-tolerated, with only mild, temporary side effects. Es traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf. No serious adverse events occurred. Die Daten unterstützen die Weiterentwicklung von RN0361 in Phase-2-Studien für schwere Hypertriglyceridämie, eine Erkrankung im Zusammenhang mit Pankreatitis und Herzerkrankungen. The data support advancing RN0361 into Phase 2 trials for severe hypertriglyceridemia, a condition linked to pancreatitis and heart disease.